La Comunidad de Madrid iniciará el próximo mes de abril un ensayo clínico innovador para avanzar en el tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa actualmente sin cura. El estudio se desarrollará en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa y supone un paso clave hacia nuevas terapias.
La investigación evaluará el fármaco AP-2, que será administrado por primera vez en humanos tras haber superado la fase preclínica. El ensayo ha sido autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios y contará inicialmente con 72 voluntarios sanos, con el objetivo de analizar la seguridad del medicamento y su comportamiento en el organismo.
Un fármaco que busca frenar la progresión de la enfermedad
El tratamiento se centra en restaurar la función de la proteína TDP-43, cuya alteración está relacionada con la muerte de las motoneuronas, responsables del control muscular. En fases previas, la molécula ha demostrado capacidad para revertir esta anomalía en modelos experimentales, lo que abre la puerta a frenar el avance de la enfermedad.
El ensayo se llevará a cabo mediante una administración progresiva de dosis, garantizando la seguridad de los participantes antes de avanzar a fases posteriores.
Segunda fase con pacientes en 2027
Está previsto que el estudio continúe en una segunda fase a partir de enero del próximo año, en la que ya participarán personas diagnosticadas de ELA. Este avance permitirá evaluar no solo la seguridad, sino también la eficacia potencial del fármaco.
Una enfermedad sin cura que afecta a miles de personas
La ELA es una patología neurodegenerativa que provoca una pérdida progresiva de la movilidad hasta derivar en parálisis, mientras las capacidades cognitivas suelen mantenerse. En España, entre 4.000 y 4.500 personas padecen esta enfermedad, con cerca de un millar de nuevos casos cada año.
Un paso hacia la innovación biomédica
El inicio de este ensayo sitúa a la sanidad pública madrileña en la vanguardia de la investigación clínica, especialmente en estudios de primera administración en humanos. Este tipo de avances suponen un paso fundamental en la transición de la investigación básica a tratamientos reales, con el objetivo de encontrar soluciones eficaces para enfermedades como la ELA.
